免疫球蛋白A肾小球疾病（下称“IgA”）的潜在商业化价值正在引起市场关注。


(资料图)

日前，云顶新耀（1952.HK）管理层宣布旗下用于治疗IgA的药物Nefecon（下称“耐赋康”），有望在今年第四季度获得中国药监局的上市批准。

据了解，耐赋康不仅是全球首个专门治疗IgA的靶向药物，同时也是FDA近50年来批准的首款用于该领域的药物，填补了临床“无专门药可医”的空白。

此消息刺激了云顶新耀的股价，6月20日盘中涨幅一度超过30%，最终报收于18.74元/股，涨幅达到27.31%，市值同比大涨12.69亿元。

之前的6月15日，云顶新耀收盘涨幅已经高达54.01%，市值一日暴涨19.13亿元。

点燃二级市场对云顶新耀热情的另一来源是，国际制药企业诺华（NVS.N）计划以251.18亿元的价格收购具有肾病管线的美国生物技术公司 Chinook Therapeutic（KNDY.O），后者的临床药物Atrasentan可用于治疗IgA。

这被市场视为IgA领域或有较大的发展潜力，进而推动了云顶新耀的股价上涨。

根据管理层预测，耐赋康未来销售峰值有望达到50亿元，这对于2022年营业收入仅为千万量级的云顶新耀来说无疑是重大利好。

但不少现实问题仍然横亘在云顶新耀面前。

一方面，云顶新耀目前在海南的定价为2.36万元/瓶左右，一疗程的费用或将超过20万元，这对于中国患者的支付能力亦是考验；另一方面，云顶新耀预计2025年上半年耐赋康可纳入医保目录，如此一来“灵魂砍价”也将成为不可避免的难关。

价格策略或将成为云顶新耀的新挑战。

50亿前景在望

IgA是肾小球疾病中常见的一个类型，在原发性肾小球疾病中的比例为45%左右。

公开资料显示，虽然IgA的发病机理较为复杂，但肠道黏膜免疫异常被业内视为关键病因。

通俗来说，肠道黏膜感染诱导产生的半乳糖缺陷型的Gd-laA1分子误入了体循环中，与人体自身的机体产生的IgG或IgA自身抗体结合，形成含有GD-IgA1的致病性免疫复合物，这些复合物大量沉积在肾小球系膜区，最终导致肾功能恶化。

若无有效干扰，IgA的病程可能发展为尿毒症。如此一来患者则需要接受透析或肾脏移植，这给家庭带来极大的经济压力。

基于临床治疗的空白，云顶新耀2019年斥资1.08亿元从瑞典生物制药公司Calliditas Therapeutics AB（CALTX.O，下称“Calliditas ”）购得全球首创可用于治疗IgA的候选药物——耐赋康在中国、新加坡等亚洲地区的商业化权利，并持续推进相关的临床试验。

据了解，耐赋康的基本原理就是作用于肠道黏膜免疫异常部位，以此降低循环Gd-IgA1的水平等，达到治疗IgA的效果。

公开数据显示，和安慰剂对比，IgA患者服用耐赋康9个月以及停药15个月后，减少了50%的肾功能下降。

2021年、2022年该药物先后在美国、欧盟获批上市，并成为FDA 50年来首款批准用于治疗IgA的药物。

但由于欧美地区的IgA患病人数较少，该药物上市后的销售额相对有限。Calliditas 2022年财报显示，耐赋康当期销售额仅为5.36亿元。

但IgA在我国却是常见疾病，且多发于年轻人。公开数据显示，目前我国IgA患者人数在400万人至500万人之间，其中80%以上的发病年龄在45岁以下。

正因如此，耐赋康在中国的销售潜力受到了市场的关注。

6月19日，云顶新耀的管理层在投资者交流会上宣布，预计2023年四季度耐赋康有望获得中国药监局的上市批准。

不仅如此，云顶新耀的首席执行官罗永庆还在会上指出，耐赋康的销售峰值有望达到50亿元。

这对于2022年仅有0.71亿元收入的云顶新耀来说，无疑是一大利好。

6月20日，云顶新耀盘间涨幅一度超30%，收盘报18.74元/股，涨幅达到27.31%，市值一日大涨12.69亿元。

值得一提的是，在此之前云顶新耀就已经受到二级市场的追捧。6月15日收盘涨幅高达54.01%，市值一日暴涨19.13亿元。

市场热情被点燃与一则消息有关。

6月15日，诺华宣布以251.18亿元的价格收购具有肾病管线的美国生物技术公司 Chinook Therapeutic，后者的临床药物Atrasentan可用于治疗IgA。

不少业内人士认为，正是巨额的交易引发市场对于IgA的关注，从而对云顶新耀重新定价。

年治疗费超20万？

尽管耐赋康疗效显著，但商业化的现实难题也不少。

一方面，耐赋康的预期定价并不低，这考验着中国患者的支付能力。

目前耐赋康在美国的定价约为10万元/瓶，治疗费用为70万元到90万元。

国内价格相对较低。今年4月，海南药监局优先批准耐赋康可用于上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院的临床使用。耐赋康定价为2.36万元/瓶，按照一疗程9瓶计算，患者需支付21.24万元。

但这一价格对于不少患者来说仍具支付压力。

云顶新耀针对天价药的价格问题对信风（ID:TradeWind01）做出了回复，指出年治疗费20余万元的价格体系下已收到多名患者的注册申请。

“Nefecon落地海南博鳌的EAP项目，每月价格为2.36万元，治疗9个月，在项目启动后的短短数周内我们就收到数百名患者的注册。”云顶新耀对信风（ID:TradeWind01）表示。

事实上，在无法全面治愈IgA的情况下，这无疑是对患者支付能力的极大考验，也是50亿元销售峰值能否兑现的关键因素之一。

另一方面，根据罗永庆的规划，耐赋康2025年上半年有望纳入医保，“灵魂砍价”也是此后销售额能否实现的挑战。

信风（ID:TradeWind01）注意到，此前号称“70万一针”、治疗脊髓性肌萎缩症的知名“天价药”诺西那生钠注射液进入医保后的价格降至3.30万元。

据媒体统计，目前医保目录中的药品年治疗费用均未超过30万元。

国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰曾经公开表示，纳入医保目录的产品价格需要考虑人均可支配收入等因素，最大程度惠及居民。

“基金测算追求的不是最低价，而是合理价。结合我国城乡居民人均可支配收入等，综合考虑患者个人负担可承受能力，通过测算找到一个绝大部分患者都能够用的起的价格，最大范围惠及百姓，这样谈判才有意义。”郑杰表示。

曾遭遇医保谈判失败的百万天价药阿基仑赛注射液（奕凯达）如今销售额并不乐观。作为中国首款CAR-T产品，奕凯达2022年市场销售额预计仅为3亿元左右。

部分市场人士认为，这对云顶新耀来说是个两难的选择。

“这个是对药企价格策略的考验。如果说耐赋康不进医保，按照中国居民的消费水平估计没多少人用得起，那规模能不能起来不好说；进医保的话，肯定是要灵魂砍价，就看药企怎么去平衡了。”北京一位创新药分析师对信风（ID:TradeWind01）表示。

但也有市场人士认为，IgA的发病群体支付能力较强。

“IgA多发于青壮年，这部分群体可能是愿意付费的，所以预期收益还是在的。”上海一位创新药研究人员指出。

除此之外，云顶新耀还需要向原研药厂商Calliditas额外支付相关费用。

二者的协议显示，云顶新耀将在耐赋康实现预定开发、商业化等里程碑时向Calliditas额外再支付7.61亿元。

同时，云顶新耀还需按照耐赋康获批国家等支付相应比例的特许权专利费，支付年限直至商业化销售12年后。

不过云顶新耀或许还是为中国创新药企提供了可参照的商业模式，即聚焦市场患者较多但上市药物开发较少的领域，以此降低竞争压力。

但这对于中国创新药企来说，仍难言简单。毕竟云顶新耀主要采用的是引进药物的“取巧”模式，而目前市场真正靠自研能力的中国创新药企更多仍深陷在“me too”的泥潭中。

云顶新耀的商业模式是否具备可持续性，仍需要时间的核验。

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